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Un bebé es el primer paciente tratado con una terapia de edición génica personalizada

El menor fue tratado “con éxito”, recibiendo el primer tratamiento cuando tenía entre seis y siete meses

15 de mayo de 2025 - 1:59 PM

Nota de archivo
Esta historia fue publicada hace más de 1 mes.
Deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1) es el nombre de la enfermedad genética incurable con la que nació el niño, identificado como KJ en un estudio que publica The New England Journal of Medicine.  (Jorge Núñez)

Un bebé nacido con una enfermedad metabólica rara ha sido el primero en recibir una terapia experimental y personalizada basada en edición genética CRISPR, a la que ha respondido positivamente, aunque se necesita un seguimiento más prolongado para evaluar plenamente los beneficios.

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