Washington— La farmacéutica Sarepta Therapeutics informó el viernes que no cumplirá con la solicitud de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) de detener todos los envíos de su terapia génica tras la muerte de un tercer paciente que recibía uno de sus tratamientos para la distrofia muscular.

Esta inusual decisión se suma a una serie de eventos que han afectado las acciones de la compañía durante semanas y que recientemente la obligaron a despedir a 500 empleados. La decisión de la compañía de no cumplir con la FDA también pone en duda la futura disponibilidad de su principal terapia, llamada Elevidys.

La FDA dijo en un comunicado el viernes por la noche que los funcionarios se reunieron con Sarepta y le solicitaron que suspendiera todas las ventas, pero “la compañía se negó a hacerlo”. La agencia tiene la autoridad para retirar medicamentos del mercado, pero el engorroso proceso regulatorio puede llevar meses o incluso años. En cambio, la agencia generalmente hace una solicitud informal y las compañías casi siempre cumplen.

“Creemos en el acceso a los medicamentos para necesidades médicas no cubiertas, pero no tenemos miedo de tomar medidas inmediatas cuando surge una señal de seguridad seria”, dijo el comisionado de la FDA, Marty Makary, en un comunicado.

Elevidys es la primera terapia génica aprobada en Estados Unidos para la distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad fatal de desgaste muscular que afecta a los hombres, aunque ha enfrentado críticas desde su aprobación en 2023. El tratamiento único recibió la aprobación acelerada en contra de las recomendaciones de algunos científicos de la FDA que dudaban de su eficacia.

La FDA otorgó la aprobación total el año pasado y amplió el uso de la terapia a pacientes de 4 años en adelante, incluidos aquellos que ya no pueden caminar. Anteriormente, solo estaba disponible para pacientes más jóvenes que aún podían caminar.

Sarepta dijo el viernes que su revisión científica no mostró “señales de seguridad nuevas o modificadas” para los pacientes más jóvenes con Duchenne que tienen etapas más tempranas de la enfermedad. La compañía dijo que planea mantener el medicamento disponible para esos pacientes.

“Esperamos continuar las discusiones y el intercambio de información con la FDA”, dijo la compañía en un comunicado.

Sarepta detuvo el mes pasado los envíos de la terapia para niños mayores con Duchenne, que destruye gradualmente la fuerza muscular y esquelética, lo que resulta en una muerte temprana. La medida se produjo tras la muerte de dos adolescentes que tomaban la terapia.

La compañía también confirmó una tercera muerte el viernes: un paciente de 51 años que estaba tomando una terapia génica experimental en un ensayo para una forma diferente de distrofia muscular. Sarepta dijo que informó de la muerte a la FDA el 20 de junio. La FDA dijo el viernes que suspendió ese ensayo.

Sarepta señaló que la terapia génica involucrada en el incidente utiliza “una dosis diferente y se fabrica utilizando un proceso diferente” al de Elevidys.

Las tres muertes de pacientes se relacionaron con daño hepático, un efecto secundario señalado en la información de prescripción de Sarepta.

A principios de esta semana, Sarepta anunció que agregaría una advertencia en negrita al medicamento y despediría a un tercio de sus empleados. La compañía no mencionó la tercera muerte de paciente en su comunicado de prensa o conferencia telefónica anunciando esos cambios, lo que provocó críticas de los analistas de Wall Street.

Las acciones de la compañía cayeron más del 35% el viernes para cerrar en $14.07.

Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, ha recibido la aprobación de la FDA para otros tres medicamentos para la enfermedad de Duchenne desde 2016, ninguno de los cuales ha sido confirmado que funcione. La compañía ha sido criticada durante mucho tiempo por no completar varios estudios necesarios para asegurar la aprobación total de la FDA de sus medicamentos.