Cuando en octubre Alessandro Barbera fue ingresado de urgencia en un hospital de California con botulismo infantil, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, y menos aún del raro y costoso tratamiento que probablemente salvó la vida del recién nacido.

Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido a BabyBIG, el único antídoto contra las enfermedades paralizantes y potencialmente mortales vinculadas a los preparados para lactantes ByHeart contaminados.

“Es increíble”, afirma Barbera, de 35 años, cuyo hijo se recupera lentamente.

El brote de botulismo vinculado a la leche de fórmula ByHeart ha enfermado al menos a 39 bebés en 18 estados desde agosto, y ha demostrado el valor del tratamiento elaborado a partir de plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.

“Esto es casi como un milagro”, dijo el Dr. Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico del Hospital Infantil de Los Ángeles, que ha tratado a varios niños con botulismo durante su carrera - incluyendo uno en el brote actual.

“Antes del descubrimiento de BabyBIG, algunas de estas hospitalizaciones duraban dos o tres meses”, dijo Viswanath, si es que los niños infectados se recuperaban.

BabyBIG, autorizado en 2003, es el nombre comercial de la inmunoglobulina contra el botulismo humano, un medicamento intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a los bebés demasiado pequeños para combatir la enfermedad por sí solos.

El tratamiento fue idea del difunto Dr. Stephen Arnon, científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron la rara forma de botulismo que afecta a los lactantes menores de un año, y luego dedicó sus 45 años de carrera a averiguar cómo tratarla. La enfermedad se produce cuando los bebés ingieren esporas de botulismo que germinan en el intestino y producen una toxina peligrosa que ataca el sistema nervioso.

Más de 3,700 niños de todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo realizaron un ensayo clínico crucial en California en 1997 que demostró que el medicamento podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de respiradores.

Producido en pequeños lotes cada cinco años, BabyBIG cuesta casi $70,000 dólares por tratamiento, según el Programa de Tratamiento y Prevención del Botulismo Infantil de California, fundado por Arnon. Según la ley estatal, las tasas por la venta del fármaco se utilizan únicamente para financiar el programa contra el botulismo.

La medicación depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de 76 años de California que se vacunó contra el botulismo porque trabajaba con el letal germen en un laboratorio. Arnon reclutó por primera vez a Shine y a otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía altos niveles de anticuerpos, las proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina del botulismo.

El protocolo inicial exigía que los voluntarios recibieran dosis de refuerzo de una vacuna contra el botulismo en fase de investigación también utilizada por el ejército estadounidense y que, a continuación, se sometieran a un procedimiento que extrae el plasma sanguíneo que contiene anticuerpos contra los tipos A y B del botulismo.

“No era muy agradable vacunarse”, recuerda Shine. “Había muchos efectos secundarios, como grandes ronchas donde te vacunaban y un poco de dolor”.

Aun así, Shine contribuyó a tres lotes de la antitoxina producidos entre 2008 y 2019.

“Probablemente sea el punto culminante de mi carrera haber podido participar en este proyecto y donar plasma”, dijo Shine. “Hemos fabricado un producto que puede salvar vidas infantiles”.

Dado que el botulismo infantil es poco frecuente, con menos de 200 casos notificados en EE.UU. cada año, encontrar financiación y otros recursos para desarrollar el tratamiento BabyBIG llevó casi 15 años y 10.6 millones de dólares, y hubo que hacer frente a importantes obstáculos, señalaba Arnon en un artículo de 2007.

En la actualidad, unas 30 personas de media suministran plasma para cada lote de BabyBIG, según las autoridades sanitarias de California. El lote 8, la última edición, se está fabricando ahora en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles, según Giles Platford, presidente de la unidad de terapias derivadas del plasma de la empresa. La empresa tiene un contrato con las autoridades de California para producir BabyBIG “sin ánimo de lucro”, dijo Platford.

Algunos de los primeros donantes, como Shine, ya no participan en el programa BabyBIG, que recoge sangre de voluntarios adultos de hasta 70 años. Se aceptan nuevos donantes, pero deben inscribirse en un estudio clínico dirigido por el departamento de salud de California y aceptar recibir una dosis de refuerzo de otra vacuna contra el botulismo en fase de investigación.

Las autoridades californianas estiman que tienen suficientes reservas de BabyBIG para el próximo verano, según las previsiones actuales. El brote de ByHeart forma parte de un preocupante aumento de al menos 107 casos de botulismo infantil tratados en EE.UU. desde agosto, según la Dra. Jessica Khouri, responsable médica del programa estatal.

Shine recibió recientemente un folleto lleno de fotos y cartas de familias cuyos hijos se han recuperado del botulismo tras recibir BabyBIG.

“Es realmente maravilloso. Leo un par cada día”, dijo. “Cada uno de ellos te da ganas de llorar”.

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Esta historia fue traducida del inglés al español con una herramienta de inteligencia artificial y fue revisada por un editor antes de su publicación.