Washington- La Administración Drogas y Alimentos (FDA, en inglés) planea abandonar su norma de larga data de requerir dos estudios rigurosos para obtener la aprobación de nuevos medicamentos, el último cambio de los funcionarios de la administración Trump que prometen acelerar la disponibilidad de ciertos productos médicos.

En el futuro, la “posición por defecto” de la FDA será exigir un estudio para los nuevos fármacos y otros productos sanitarios novedosos, según escriben el Dr. Marty Makary, Comisario de la FDA, y su adjunto, el Dr. Vinay Prasad, en un artículo publicado el miércoles en el New England Journal of Medicine.

El anuncio es el último ejemplo de cómo Makary y su equipo modifican normas y procedimientos de la FDA con el objetivo declarado de reducir la burocracia y acelerar la disponibilidad de nuevos medicamentos.

Desde que llegó a la agencia el pasado mes de abril, Makary ha puesto en marcha una serie de directivas que, según él, acortarán las revisiones de la FDA, entre ellas ordenar el uso de inteligencia artificial por parte del personal y ofrecer evaluaciones farmacológicas de un mes para nuevos medicamentos que sirvan a “intereses nacionales”.

Contrasta con el planteamiento más restrictivo de la agencia respecto a otros productos, incluidas las vacunas.

En su artículo publicado el miércoles, Makary y Prasad afirman que la supresión del requisito de los dos ensayos refleja los avances modernos que han hecho que la investigación de fármacos sea “cada vez más precisa y científica”.

“En este escenario, la dependencia excesiva de dos ensayos ya no tiene sentido”, escriben. “En 2026 hay poderosas formas alternativas de sentirnos seguros de que nuestros productos ayudan a la gente a vivir más o mejor que exigiendo a los fabricantes que los prueben una vez más”.

Los responsables de la FDA predijeron que el cambio provocaría “un aumento del desarrollo de fármacos”.

La doctora Janet Woodcock, exdirectora de medicamentos de la FDA, dijo que el cambio tiene sentido y refleja la tendencia de la FDA desde hace décadas a basarse en un ensayo, combinado con pruebas de apoyo, para varias enfermedades potencialmente mortales, incluido el cáncer.

“El punto científico está bien tomado de que a medida que avanzamos hacia una mayor comprensión de la biología y la enfermedad no necesitamos hacer dos ensayos todo el tiempo”, dijo Woodcock, quien dirigió el centro de medicamentos de la FDA durante unos 20 años antes de retirarse en 2024.

La norma de los dos estudios sobre fármacos se remonta a principios de los años sesenta, cuando el Congreso aprobó una ley que obligaba a la FDA a revisar los datos de “investigaciones adecuadas y bien controladas” antes de autorizar nuevos medicamentos. Durante décadas, la agencia interpretó que ese requisito significaba al menos dos estudios, preferiblemente con un gran número de pacientes y un tiempo de seguimiento significativo.

La razón de exigir el segundo estudio era confirmar que los resultados del primer ensayo no eran una casualidad y podían reproducirse.

Pero a partir de los años 90, la FDA empezó a aceptar cada vez más estudios individuales para la aprobación de tratamientos de enfermedades raras o mortales que las empresas suelen tener dificultades para probar en un gran número de pacientes.

En los últimos cinco años, aproximadamente el 60% de los fármacos innovadores aprobados cada año se han basado en un único estudio. Este cambio se debe a las leyes aprobadas por el Congreso, que obligan a los organismos reguladores a ser más flexibles a la hora de examinar medicamentos para enfermedades graves o difíciles de tratar.

Según Woodcock, la nueva política anunciada el miércoles afectará sobre todo a los medicamentos para enfermedades comunes que antes no podían acogerse a las normas de ensayo reducidas.

“No son los cánceres y las enfermedades raras los que se verán afectados por esto”, señaló. “La agencia ya las ha aprobado en un único ensayo”.

El último planteamiento de los responsables de la FDA contrasta con las recientes actuaciones de la agencia en materia de vacunas, terapias génicas y otros tratamientos.

La semana pasada, la división de vacunas de la FDA, dirigida por Prasad, rechazó la solicitud de Moderna para una nueva vacuna antigripal de ARNm, alegando que su ensayo clínico era insuficiente. El miércoles, la agencia dio marcha atrás y dijo que revisaría la vacuna después de que Moderna aceptara realizar un estudio adicional en personas mayores.

Por otra parte, Prasad ha rechazado una serie de terapias génicas y fármacos biotecnológicos experimentales, alegando la necesidad de estudios adicionales o pruebas más definitivas. Esta tendencia ha lastrado las acciones de muchas empresas biotecnológicas y ha chocado con las declaraciones públicas de Makary en las que promovía la rapidez y flexibilidad de las revisiones de la FDA.

Según Woodcock, la industria farmacéutica tendrá que esperar a ver si cambia el enfoque de la FDA respecto a las terapias experimentales prometedoras.

“La aplicación lo será todo”, dijo. “Como el planteamiento de la agencia no está claro, y el sector ya está desconcertado, no creo que esto añada ninguna iluminación”.